Θεραπεία γονιδίων που υπόσχεται θεραπεία νευρομυϊκής νόσου σε σκύλους και ανθρώπους

2024 Συγγραφέας: Olivia Hoover | [email protected]. Τελευταία τροποποίηση: 2023-12-17 06:50

Φωτογραφίες από: Ronnie Meijer / Flickr

Όταν τα σκυλιά μας αναπτύσσουν εξουθενωτικές και διαρκείς διαταραχές, οι καρδιές μας σπάνε. Οι ερευνητές του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον πιστεύουν ότι έχουν ελπιδοφόρες επιλογές θεραπείας για σκύλους που έχουν μια προηγουμένως ανίατη νευρομυϊκή νόσο.

Οι ερευνητές του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον, σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο του Χάρβαρντ, τη Virginia Tech, το Ιατρικό Κολέγιο του Ουισκόνσιν, το INSERM (Γαλλικό Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Ιατρικής Έρευνας) και το Genethon ενθαρρύνονται από τα τελευταία ευρήματα τους σχετικά με την αποκατάσταση της μυϊκής δύναμης παράταση του προσδόκιμου ζωής για σκύλους που έχουν μια σπάνια κληρονομική νευρομυϊκή διαταραχή που ονομάζεται μυοθυλακική μυοπάθεια ή ΜΤΜ.

Το MTM είναι μια ασθένεια που προκαλείται από μια γονιδιακή μετάλλαξη σε αρσενικούς σκύλους. Σε σκύλους που έχουν προσβληθεί, τα γονίδια αυτά θα κάνουν τυπικά έναν τύπο πρωτεΐνης που ονομάζεται μυοτουβλαρίνη, ο οποίος είναι απαραίτητος για τη σωστή λειτουργία των μυών και δεν το κάνουν. Λόγω αυτού, υπάρχει μια θανατηφόρα επιδείνωση των μυών και όπως συμβαίνει με τα προσβεβλημένα ανθρώπινα αγόρια, τα κουτάβια συνήθως πεθαίνουν νωρίς στη ζωή λόγω δυσκολιών στην αναπνοή

Σχετικά: Ξεκινήστε να δοκιμάσετε το DNA στα σκυλιά για πιθανές μελλοντικές ασθένειες

Τα ευρήματα, που δημοσιεύτηκαν στη Μοριακή Θεραπεία, έδειξαν έναν τρόπο για να αντικαταστήσουν με ασφάλεια το ελαττωματικό γονίδιο που προκαλεί ΜΤΜ με ένα υγιές γονίδιο σε ολόκληρο το μυϊκό σώμα του επηρεασμένου σκύλου. Τα σκυλιά που έχουν προσβληθεί από τη νόσο και έχουν υποβληθεί σε μία μόνο έγχυση της γονιδιακής αντικατάστασης δεν εμφάνισαν διακρίσιμες διαφορές σε σύγκριση με τα μη επηρεασμένα σκυλιά ένα χρόνο αργότερα.

Ο ερευνητής και ο γιατρός Δρ. Martin K. Childers του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον ανέφεραν ότι αυτή η θεραπευτική αγωγή και η τεχνολογία έδωσαν πλήρη αποκατάσταση της φυσιολογικής υγείας σε σκύλους που θα είχαν πεθάνει συνήθως από την ασθένεια χωρίς αυτό. Είπε επίσης ότι τα ευρήματα ήταν δραματικά αποτελέσματα και διάσωσης και δίνουν στους ερευνητές σε άλλα κληρονομικά πεδία νόσων την ελπίδα για πιθανή εφαρμογή αλλού, ειδικά σε σχέση με τις μελέτες στον άνθρωπο.

Σχετικά: Ενθάρρυνση των ερευνητικών συνδέσεων Αιτία της καρδιακής ανεπάρκειας και θεραπεία για σκύλους και ανθρώπους

Αυτό σημαίνει ότι όχι μόνο υπάρχει νέα ελπίδα για τα σκυλιά που έχουν προσβληθεί, αλλά και για τους πληγέντες, και για άλλη μια φορά αποδεικνύει ότι τα σκυλιά είναι οι ηγέτες στην προστασία των καλύτερων φίλων τους.